老藥新用破解罕見病治療難題
武漢晚報訊(記者楊娟娟)通過老藥新用,可以將IgG4相關性疾病的復發(fā)率從67.8%降至13.8%。日前,在武漢市首批核心醫(yī)療技術評審“領航技術”組綜合評審中,華中科技大學同濟醫(yī)學院附屬同濟醫(yī)院風濕免疫科董凌莉教授分享IgG4相關性疾病的精準診療體系構建:通過精準評估和靶向治療,可顯著降低患者對激素的依賴,并大幅降低疾病復發(fā)率。
“‘IgG4相關性疾病’于21世紀初被正式命名,是風濕免疫領域最‘年輕’的疾病?!倍枥蚪淌诮榻B,該病百余年前就已存在,但因其部分癥狀與干燥綜合征相似,長期被誤認為干燥綜合征的一種亞型。直到近年來研究發(fā)現(xiàn),兩者為不同的疾病:干燥綜合征主要表現(xiàn)為口干、眼干和抗SSA/SSB抗體陽性,而IgG4相關性疾病則以受累臟器“瘤樣”腫大,血清IgG4升高和異常B細胞活化為特征。
隨著醫(yī)學界對lgG4相關性疾病認識的深入,越來越多的患者得以確診,目前已知湖北省約有超過1000名患者。該病可累及唾液腺、胰腺、膽道、腎臟等全身多器官,導致器官功能受損或出現(xiàn)壓迫癥狀,嚴重威脅患者生命安全。
作為治療自身免疫病的常規(guī)藥物,糖皮質激素也被應用于IgG4相關性疾病治療,但停藥后疾病復發(fā)率高達67.8%,且長期使用激素會導致骨質疏松、向心性肥胖、糖尿病和高血壓等問題。
近年來,董凌莉教授團隊針對IgG4相關性疾病的治療靶點開展研究,提出“少激素甚至無激素”的理念,嘗試找到更加精準、有效的治療藥物。
團隊通過多中心隨機對照研究發(fā)現(xiàn),“老藥”沙利度胺可通過靶向降解關鍵致病分子,將IgG4相關性疾病復發(fā)率大幅降至13.8%,且無嚴重不良事件發(fā)生。今年年初,這一研究成果登上國際權威期刊《風濕病學年鑒》,為全球患者提供了新的治療選擇。
